2022年7月13日 星期三

台灣首例 台大醫院CAR-T療法治癒10歲血癌女孩

2022-07-14 14:27 聯合報/ 記者邱宜君/台北即時報導

每年台灣新增125個孩子被診斷出「兒童B細胞急性淋巴性白血病」這種癌症,當孩子辛苦熬過近3年的化療方案,最希望停藥後的「畢業考」聽到「癌細胞零檢出」的結果,卻仍有少數孩子等到的結果是「復發」,只剩骨髓移植和細胞治療兩條路可走,要是都走不通,就只剩幾個月生命。

亭亭去年8月確定復發,經服用自費標靶藥,殘存癌細胞仍不降反升,病情頑強。幸運的是,台大醫院今年4月率先成為台灣首家可提供正式臨床使用CD19 CAR-T細胞治療的醫學中心,亭亭也成為台灣首例正式接受此療法的孩子,一家人終於在5月等到了「零檢出」的大好消息,6月歡慶10歲生日,今天親自出席台大特地為她辦的記者會時說「謝謝大家幫助我恢復健康。」

亭亭媽媽回憶,孩子5歲半那年,不明原因發燒到38.5度,燒燒退退了2天。台大醫院感染科門診醫師發現亭亭心跳較快且有雜音,建議再看心臟科。當天另一位資深心臟科醫師,一眼就看出亭亭臉色和手掌蒼白,肝脾腫大,懷疑有血液方面疾病,強烈建議立刻住院;住院詳細檢查後,亭亭很快就確診為「B細胞急性淋巴性白血病。」

台大醫院血液腫瘤科主治醫師周獻堂表示,台灣每年大約有500個孩子罹癌,亭亭的「壞細胞」有比較特別的基因突變,屬於較難完全治癒的型別,必須採取最高風險的化療方案。雖然台灣化療方案有可媲美先進國家的成功率,766名孩子5年不復發存活率高達86%,但還是有14%孩子會遇到復發。

台大醫院綜合診療部細胞治療科主任姚明表示,復發後如果沒有做細胞治療或骨髓移植等積極治療,只能做症狀治療的話,通常生命就只剩幾個月,但在台灣能夠負擔得起「細胞治療」的人不多,CD19 CAR-T細胞治療就要1000多萬。

亭亭媽媽也說,這些治療連商業醫療保險都沒有給付,為了讓亭亭治療,已經賣房改成租屋,加上其他自費標靶藥物的花費,總金額是算不清也不敢想。

周獻堂表示,CD19 CAR-T細胞治療的技術要求非常高,首先要搜集病童自己的T細胞,送到國外藥廠的實驗室。實驗室以基因工程把癌細胞的標靶植入這個細胞,再經過純化和擴編,再送回台大醫院的細胞治療中心,並且回輸到亭亭身上。

姚明表示,回輸之後,必須密切監測併發症,因為治療過程會清除掉帶有CD19基因的B細胞,短期來可能引起「細胞素釋放症候群」,這在亭亭也有發生,所幸有控制下來,沒侵犯到中樞神經。長期來看,身體不容易產生抗體、免疫球蛋白數量較少,得到細菌和病毒感染的風險較高。亭亭媽媽說,孩子目前每個月要回院打免疫球蛋白,也是自費,但好在有學生保險能補助一些。

姚明表示,正常T細胞改造後認識了CD19這個標記,理論上只要是屬於相同標靶的淋巴癌,無論對成人或兒童都有效,目前較成熟且通過適應症有兩種疾病,25歲以下急性血癌和成人頑固型瀰漫性大型B細胞淋巴癌,如果發展出其他標記,也可望應用多發性骨髓瘤、急性骨髓性血癌等。周獻堂表示,亭亭治療成功是一個好的開始,未來還有很多疾病可用此技術治療,希望能幫助到更多兒童和成年人。

台大醫院院長吳明賢表示,2012年,跟亭亭罹患相同疾病的美國小女孩艾蜜莉,率先接受CAR-T細胞治療。10年過去,完全康復的艾蜜莉仍健康,台灣也有首例正式受惠於此項療法的女孩亭亭,這當中的心血已非「十年磨一劍」可形容,在台灣醫療史上是值得紀念的。

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